Круглый стол «Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при неонкологических заболеваниях у детей в Москве. Вопросы маршрутизации пациентов и создания регистра реципиентов костного мозга».

29.03.2023 в ГБУЗ "Морозовская ДГКБ ДЗМ" для врачей педиатров, генетиков, неврологов, аллергологов-иммунологов прошло заседание круглого стола на тему «Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при неонкологических заболеваниях у детей в Москве. Вопросы маршрутизации пациентов и создания регистра реципиентов костного мозга».
🏥 В заседании приняли представители Морозовской больницы, НПЦ детской психоневрологии, НПЦ им. Войно-Ясенецкого, главные внештатные специалисты профильных направлений ДЗМ.

💼 Круглый стол проводился по распоряжению заместителя руководителя Департамента здравоохранения города Москвы С.М. Гаджиевой и начальника Управления организации онкологической помощи Т.А. Сёминой. Модераторами мероприятия стали главный врач Горев В.В., зам. главного врача Кумирова Э.В., зав. отд. ТКМ и ГСК Бронин Г.О.

📝 В программе заседания были освещены вопросы современного состояния куративного лечения пациентов с ✅ наследственными заболеваниями обмена веществ, ✅первичными иммунодефицитами, ✅остеопетрозом, ✅ наследственными и приобретенными нейродегенеративными заболеваниями с использованием технологии трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток в городе Москве.
На встрече обсудили проблемы маршрутизации пациентов, создания регионального регистра реципиентов костного мозга. Были продемонстрированы успешные результаты применения опции патогенетической терапии с использованием ТКМ и ТГСК у детей с первичными иммунодефицитами, мукополисахаридозом, остеопетрозом, адренолейкодистрофией и оптикомиелитом, получившим трансплантацию в условиях отделения ТКМ и ТГСК ГБУЗ «Морозовской ДГКБ ДЗМ».

В настоящее время программа неонатального скрининга на наличие первичных иммунодефицитов у новорожденных детей в г. Москва проводится на базе Морозовской ДГКБ. Это позволяет не только в ранние сроки выявлять таких пациентов, но и дать им шанс на выздоровление, так как чем раньше пациент получит лечение, тем выше шансы на выздоровление.
В настоящее время ТКМ и ГСК является единственной радикальной куративной опцией, излечивающей больных с первичными иммунодефицитами. Применение данной высокотехнологичной технологии у больных с другими перечисленными нозологиями остановит необратимые изменения в центральной нервной системе, приводящие к инвалидизации и фатальным исходам.

💬 По словам главного внештатного специалиста по генетике ДЗМ, д.м.н., проф. Демиковой С.С.: «Десятилетиями опций лечения больных с генетическими заболеваниями были сильно ограничены. Проводилось лишь консультирование, отслеживание течения заболевания и констатация рисков развития тех или иных осложнений, связанных с естественным течением генетического заболевания. В настоящее время появляются все новые опции патогенетической терапии генетических заболеваний, которые радикально могут изменить течение болезни и вернуть качество жизни больному и его семье. К таким методам относится высокотехнологичная помощь московским детям – трансплантация костного мозга и ГСК, организованная в ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ». В связи с чем созрела необходимость формирования новой маршрутизации больных с ранее считавшимися неизлечимыми генетическими заболеваниями».