⚡ Начались клинические испытания генного препарата против гемофилии В.

🧬 В клинико-диагностическом отделении гематологии и нарушений гемостаза «НМИЦ гематологии» Минздрава России проходит клиническое исследование ANB-002-1/SAFRAN генного препарата у пациентов с тяжелой формой гемофилии В. Препарат разработала российская биотехнологическая компания BIOCAD.

📍Исследуемый препарат представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (система доставки), содержащий ген фактора свертывания крови IX. Механизм действия состоит в доставке функциональной копии гена в клетки организма пациента. При внутривенном введении рекомбинантные векторы, содержащие ген фактора свертывания IX, проникают в клетки печени. Это позволяет организму самостоятельно производить необходимый для нормального свертывания крови фактор IX.

💉 Введение препарата осуществляется посредством однократной длительной внутривенной инфузии. Предполагается, что исследуемый препарат генной терапии будет вводиться однократно.

🌐 В мировой науке разработки генной терапии начинались в 1980-ые годы. Первый генотерапевтический препарат для лечения гемофилии получил регистрацию в Европе в августе 2022 года.