⚡️ Успехи генной терапии в лечении врожденной глухоты у детей
🔹Глухота — самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 миллионов человек.
🔹В 70 % врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами.
🔹1-3% детей, родившихся глухими, имеют дефект гена отоферлина — белка, который участвует в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы.
Сразу две научные группы сообщили об успехе генной терапии врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина - американские и китайские ученые.
Генотерапевтический препарат американской компании содержит рабочую версию гена отоферлина на аденоассоциированном вирусном векторе.
👂 У первого из участников клинических испытаний спустя 6 недель после введения препарата появились реакции на звуковые стимулы.
В клинических испытаниях подобного препарата, разработанного Фуданьским университетом участвовали 6 детей из Китая.
Сообщалось, что слух восстановился у 5.
Мать одной шестилетней пациентки рассказала, что периодически замечает, как девочка сама отключает кохлеарный имплантат, установленный ранее для коррекции слуха, когда играет со сверстниками.
Подробности - https://nplus1.ru/news/2023/10/31/working-otoferlin
🔹Глухота — самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 миллионов человек.
🔹В 70 % врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами.
🔹1-3% детей, родившихся глухими, имеют дефект гена отоферлина — белка, который участвует в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы.
Сразу две научные группы сообщили об успехе генной терапии врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина - американские и китайские ученые.
Генотерапевтический препарат американской компании содержит рабочую версию гена отоферлина на аденоассоциированном вирусном векторе.
👂 У первого из участников клинических испытаний спустя 6 недель после введения препарата появились реакции на звуковые стимулы.
В клинических испытаниях подобного препарата, разработанного Фуданьским университетом участвовали 6 детей из Китая.
Сообщалось, что слух восстановился у 5.
Мать одной шестилетней пациентки рассказала, что периодически замечает, как девочка сама отключает кохлеарный имплантат, установленный ранее для коррекции слуха, когда играет со сверстниками.
Подробности - https://nplus1.ru/news/2023/10/31/working-otoferlin
Источник: https://vk.com/wall-212339421_621
Пост №76630, опубликован 1 ноя 2023